Preguntas y respuestas sobre el retraso de la diabetes tipo 1

Recientemente, Tzield (teplizumab) fue aprobado por la FDA al demostrar que es eficiente al retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 hasta en 50 meses. Teplizumab es un anticuerpo monoclonal anti-CD3 y su uso fue aprobado en adultos etapa 3 de diabetes tipo 1 y en niños a partir de los 8 años en etapa dos de la enfermedad. Teplizumab retrasa la aparición de la diabetes tipo 1 ya que desactiva las células inmunitarias que atacan a las células productoras de insulina. 

Sabemos que tienes muchas dudas sobre el uso y las pruebas que se han hecho con este nuevo fármaco, por eso queremos ayudarte a responderlas. 

¿Qué significa aprobación de la FDA?

La FDA es la agencia responsable de proteger la salud pública al garantizar la seguridad, eficacia y seguridad de los medicamentos, productos biológicos y dispositivos médicos en los Estados Unidos. Cada país cuenta con su propia agencia de administración de alimentos y medicamentos. 

La aprobación de un medicamento por parte de la FDA significa que los datos sobre los efectos del medicamento han sido revisados por el CDER (Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos), y se determina que el medicamento proporciona beneficios que superan sus riesgos conocidos y potenciales para la población a la que va dirigido. 

¿Cómo se llevan a cabo las pruebas para identificar en qué fase de diabetes tipo 1 nos encontramos? 

Teplizumab es la primera terapia aprobada que ha demostrado retrasar la evolución de la diabetes tipo 1. La terapia fue aprobada para su uso en adultos en etapa 3 de diabetes tipo 1 y en niños a partir de los 8 años en etapa 2 de diabetes tipo 1.

Existen pruebas como T1Detect y TrialNet que identifican autoanticuerpos. En las etapas 1 y 2 de la diabetes tipo 1 los individuos tienen resultados positivos de 1 o 2 autoanticuerpos. El sistema inmunológico ataca por error a las células productoras de insulina en el páncreas, lo que resulta en el desarrollo de un único autoanticuerpo relacionado con la diabetes.  Casi todos los individuos que desarrollan dos o más de estos autoanticuerpos relacionados con la diabetes (etapa 1 y 2) serán diagnosticados con DT1 más adelante. 

¿Cómo definen las etapas? ¿Cómo sabemos quién está en la etapa 2 y podría beneficiarse del uso de este fármaco? 

• Etapa 1: En esta etapa, los individuos dan positivo en dos o más autoanticuerpos relacionados con la diabetes, identificados por el cribado de riesgo de T1D de TrialNet. El sistema inmunitario ha empezado a atacar a las células beta productoras de insulina. Los niveles de glucosa  en sangre siguen siendo normales y no hay síntomas. 
• Etapa 2:  Los niveles de glucosa en sangre se vuelven anormales en esta etapa. Los individuos tienen dos o más autoanticuerpos relacionados con la diabetes, pero ahora los niveles de glucosa en sangre se han vuelto anormales. Esto se debe a una mayor pérdida de células beta. Aun así, a menudo no hay síntomas. 
• Etapa 3: En esta etapa es cuando ya se observan los síntomas de DT1 debido a la pérdida significativa de células beta. Los síntomas más comunes son el aumento de la sed y la micción frecuente, la pérdida de peso inexplicable, la visión borrosa y la fatiga. A algunas personas se les diagnostica la DT1 cuando son hospitalizadas con cetoacidosis diabética (CAD), una enfermedad grave y potencialmente mortal.

¿Cualquiera podrá tener acceso a este fármaco? 

Los adultos identificados en la etapa 3 de diabetes tipo 1 y niños a partir de los 8 años en etapa 2 podrán ser candidatos para el uso de este medicamento. Actualmente, su uso está indicado sólo en los Estados Unidos. 

¿Cuál será el costo de este medicamento? 

En los Estados Unidos, el precio de lista de infusión de 14 días de Tzield cuesta 193. 900 dólares, o 13. 850 dólares por vial, de acuerdo con Provention Bio. El programa de apoyo a los pacientes del fabricante, Provention Bio COMPASS, ayudará en la reducción del costo a 0 dólares para los pacientes con seguro comercial y los pacientes sin cobertura de seguro que cumplan los requisitos. 

En conclusión

Es importante recordar que el uso de teplizumab requiere de ciertas pruebas antes mencionadas para su uso. Teplizumab aun no se encuentra disponible en todo el mundo y si bien no es la cura para la diabetes es un paso muy grande en la investigación en este rubro. Sin duda alguna, Teplizumab vino a cambiar la realidad de todos aquellos que vivimos con diabetes y estamos seguras de que veremos resultados favorecedores en su uso y continua investigación. El hecho de poder retrasar la diabetes tipo 1, le da una nueva oportunidad de manejo a quienes van a desarrollarla y una gran esperanza a la comunidad de que la cura está cada vez más cerca.