DFMO en Niños con Diabetes Tipo 1

En este estudio de fase 1, la alfa difluorometillornitina (DFMO), un medicamento que se usa con frecuencia para tratar enfermedad de sueño, se administra a participantes entre 12 y 40 años que han sido diagnosticados con diabetes Tipo 1 en los últimos 2-8 meses. Se ha demostrado que DFMO preserva la producción de células beta y retrasa la aparición de diabetes en ratones.

Este es un tipo de medicamento completamente nuevo para la preservación de las células beta. Como estudio de fase 1, el resultado primario es determinar qué nivel seguro de DFMO es de hasta 750 mg por día. Los resultados secundarios serán medir los biomarcadores del estrés de las células beta, así como las medidas de producción de insulina / glucemia. Si se demuestra que este medicamento es seguro a dosis más altas, será un enfoque emocionante y novedoso para desacelerar y prevenir el desarrollo de DT1.

Se esperan resultados para este estudio a fines de 2020.